研究方向之三:疾病的创新药物研制
  • 作者:医药生物技术与转化医学重点实验室(生物医学研究所)
  • 编辑:医药生物技术与转化医学重点实验室(生物医学研究所)
  • 发布时间:2022-04-26
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研究方向一和二基于高通量测序技术,利用生物信息学分析方法,整合基因组、转录组、蛋白质组等多层次的数据开展疾病的系统性研究,旨在更好的阐释生物系统、全面揭示疾病的发生发展过程。本研究方向在此基础上,定位于适应国家和广西重大需求,面向单基因遗传病、自身免疫性疾病、感染性疾病等重大疾病,瞄准临床应用的空白,开展疫苗的研制;基于发现的疾病治疗靶点,优化和筛选小分子化合物、小分子核酸或大分子蛋白等药物分子结构,然后通过化学合成、基因工程或蛋白质工程方法获得药物,进一步系统评价药物分子的理化性质、生化性质、药代和安全性等成药性参数,期望获得具有自主知识产权专利的一系列创新药物;此外,应用基因组编辑技术开展基因修复技术的研究与转化,丰富单基因遗传病的治疗手段。

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